Tip 1 Diyabette Yeni Umut: Zimislecel Tedavisi Uygulanan Hastalar Tam Şifa Buldu!

Yeni geliştirilen Zimislecel adlı hücre terapisi ile Tip 1 diyabetin tedavisinde devrim niteliğinde bir gelişme yaşanıyor. Amerikan Diyabet Derneği’nin 85. Bilimsel Oturumunda sunulan çalışmanın sonuçlarına göre, Zimislecel hücre terapisi şiddetli hipoglisemi yaşayan tip 1 diyabetli hastalarda hem kan şekeri kontrolünü sağladı hem de insülin bağımlılığını %83 oranında ortadan kaldırdı. Vertex Pharmaceuticals tarafından geliştirilen kök hücre tabanlı bu tedavi pankreastaki insülin üreten hücrelerin yerine geçebilecek özelliklere sahip ve Zimislecel terapisi uygulanan hastaların tedavileri büyük bir başarı ile sonuçlandı.

Araştırmaya katılan 12 hastanın tamamında tedaviden bir yıl sonra HbA1c seviyeleri hedef aralığa indi ve şiddetli hipoglisemik ataklar tamamen durdu. Bu hastaların %83’ü artık dışarıdan insülin kullanmıyor. Elde edilen bulgular, tip 1 diyabette ilk kez hastalığın kök nedenine yönelik potansiyel bir çözüm sunabileceğini gösteriyor. Bilim insanları, bu gelişmenin diyabet tedavisinde yeni bir dönemin habercisi olabileceğini söylüyor.

12 Hastanın Tamamında Kan Şekeri Kontrol Altına Alındı

Araştırmada, tek doz zimislecel infüzyonu verilen 12 hasta en az bir yıl boyunca takip edildi. Sonuçlar oldukça dikkat çekici:

• Tüm hastalarda vücutta yeniden insülin üretimi başladığını gösteren C-peptid seviyesi saptandı.
• HbA1c seviyeleri %7’nin altına indi; bu, Amerikan Diyabet Derneği’nin önerdiği glisemik kontrol hedefiyle uyumlu.
• Hastalar zamanın %70’inden fazlasını 70-180 mg/dL arası ideal glukoz aralığında geçirdi.
• Tedavi sonrası ciddi hipoglisemik ataklar tamamen ortadan kalktı.
• Katılımcıların %83’ü (10 hasta) artık dışarıdan insülin kullanımına ihtiyaç duymuyor.

Zimislecel Güvenli mi?

Çalışmanın sonuçlarına göre, Zimislecel tedavisi genel olarak iyi tolere edildi. En sık görülen ciddi yan etki nötropeni (3 hastada) olurken, zimislecele doğrudan bağlı ciddi bir yan etki gözlenmedi. Araştırma sürecinde iki hasta hayatını kaybetti ancak bu ölümlerin tedaviyle bağlantılı olmadığı belirtildi. Ölümlerin biri mantar enfeksiyonuna, diğeri ise önceden var olan nörolojik hastalığın ilerlemesine bağlıydı.

Amerikan Diyabet Derneği Kongresinde araştırmanın sunumunu yapan;  çalışmanın başyazarlarından Dr. Michael Rickels, “Her biri HbA1c seviyesi %7’nin üzerinde olan ve sık sık ciddi hipoglisemi yaşayan 12 hastanın tamamında bu hedeflerin tutturulması gerçekten etkileyici bir sonuç. Bu tedavinin yakın gelecekte yaygın olarak kullanıma girmesini bekliyoruz” dedi.

Tip 1 Diyabet: Kalıcı Çözüm Arayışı

Tip 1 diyabet, pankreastaki insülin üreten beta hücrelerinin otoimmün yıkımıyla ortaya çıkan, ömür boyu dış insülin kullanımını gerektiren kronik bir hastalık. Mevcut tedaviler hastalığın kökenine inmiyor ve hastaları hem düşük hem de yüksek kan şekeri komplikasyonlarına açık bırakıyor.

Zimislecel, pankreas adacık fonksiyonunu geri kazandırarak vücudun glukoz düzeyini doğal yollarla düzenleme potansiyeli taşıyor. Tedavi, karaciğer portal venine tek seferlik infüzyonla uygulanıyor ve bağışıklık sisteminin hücreleri reddetmesini önlemek amacıyla bağışıklık baskılayıcı tedavi gerektiriyor.

Regülasyon ve Gelecek Planları

Zimislecel, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) “Hızlı Gelişim” ve “İleri Rejeneratif Tıp Terapisi” statülerini, Avrupa İlaç Ajansı’ndan ise “PRIME” atamasını aldı. Vertex, 2026’da düzenleyici otoritelere başvuru yapmayı planlıyor. Araştırma halen ABD, Kanada ve Avrupa’daki çeşitli merkezlerde devam ediyor. Vertex, yıl sonunda Faz 3 bölümüne geçiş yapmayı ve tedavinin uzun vadeli etkinliğini değerlendirmeyi hedefliyor.

Araştırmanın Özeti

Tip 1 Diyabet İçin Kök Hücre Tabanlı, Tam Farklılaşmış Adacık Hücreleri
Arka Plan: Zimislecel, allojenik kök hücrelerden türetilmiş bir adacık hücre tedavisidir. Tip 1 diyabetli bireylerde zimislecelin güvenliği ve etkinliği hakkında daha fazla veriye ihtiyaç vardır.

Yöntemler: Tip 1 diyabetli bireylerde zimislecelin değerlendirildiği Faz 1–2 klinik çalışması yürütüldü. A bölümünde katılımcılara portal vene tek seferde yarım doz zimislecel (0.4×10⁹ hücre) infüze edildi; 2 yıl içinde ikinci bir yarım doz uygulama seçeneği sunuldu. B ve C bölümlerinde katılımcılara tek seferde tam doz zimislecel (0.8×10⁹ hücre) verildi. Tüm katılımcılara glukokortikoid içermeyen bağışıklık baskılayıcı tedavi de uygulandı. A bölümünün birincil sonlanım noktası güvenlikti. C bölümünde birincil sonlanım noktası, 90. ve 365. günler arasında şiddetli hipoglisemik olay yaşanmaması ve HbA1c düzeyinin %7’nin altına düşmesi ya da başlangıca göre en az 1 puanlık bir azalma göstermesiydi. C bölümünün ikincil sonlanım noktaları arasında 180 ile 365. günler arasında güvenlik ve insülin bağımsızlığı yer aldı. Bu analizler, B veya C bölümünde tek doz zimislecel alan katılımcılarla yapıldı. Serum C-peptid düzeyinin 4 saatlik karışık öğün tolerans testi sırasında saptanması, hücre tutunması ve adacık fonksiyonunun göstergesi olarak kullanıldı. Tüm analizler ara analiz niteliğindeydi ve önceden belirlenmemişti.

Bulgular: Toplam 14 katılımcı (A bölümünde 2, B ve C bölümlerinde 12) en az 12 aylık takibi tamamladı ve analize dahil edildi. Başlangıçta tüm katılımcılarda C-peptid tespit edilemiyordu. Zimislecel infüzyonunun ardından tüm katılımcılarda C-peptid tespiti ile birlikte hücre tutunması ve adacık fonksiyonu sağlandığı görüldü.

En yaygın ciddi yan etki nötropeni olup, 3 katılımcıda görüldü. İki ölüm gerçekleşti: biri kriptokokal menenjitten, diğeri mevcut nörobilişsel bozukluğun ilerlemesine bağlı ajitasyonla seyreden şiddetli demanstan kaynaklandı. B ve C bölümlerindeki 12 katılımcının tamamı, şiddetli hipoglisemik olaylardan tamamen kurtuldu ve HbA1c seviyeleri %7’nin altına düştü; bu kişiler zamanın %70’inden fazlasını hedef glukoz aralığında (70–180 mg/dL) geçirdi. Katılımcıların 10’u (%83) 365. günde artık dış insülin kullanmıyordu.

Sonuç: Tip 1 diyabetli bireyleri kapsayan bu küçük ve kısa süreli çalışma, zimislecelin fizyolojik adacık hücresi fonksiyonunu yeniden kazandırabileceği hipotezini desteklemektedir ve daha ileri klinik araştırmaları hak etmektedir.